Info Seputar Kesehatan

sel induk untuk mempelajari varian penyakit Parkinson

Obat pribadi dekat dengan kenyataan

Studi menggunakan sel induk untuk mempelajari varian penyakit Parkinson

konsorsium nasional ilmuwan di 20 lembaga, yang dipimpin oleh anggota fakultas utama di Harvard Stem Cell Institute (HSCI), telah menggunakan sel induk untuk mengambil langkah besar menuju pengembangan obat pribadi untuk mengobati penyakit Parkinson.

Pada bagian didukung oleh Harvard Miller Konsorsium Pengembangan Sistem Saraf Terapi, tim ilmuwan dibuat diinduksi sel induk berpotensi majemuk (iPS sel) dari sel-sel kulit dari pasien dan individu yang berisiko membawa mutasi genetik terlibat dalam penyakit Parkinson, dan digunakan sel-sel untuk mendapatkan sel-sel saraf, menyediakan platform untuk mempelajari penyakit pada sel manusia di luar pasien.

Dalam sebuah makalah yang diterbitkan dalam jurnal Science Translational Medicine, para peneliti melaporkan bahwa meskipun sekitar 15 mutasi genetik terkait dengan bentuk Parkinson, banyak tampaknya mempengaruhi mitokondria, sel satuan yang menghasilkan sebagian besar energinya.

"Ini adalah studi komprehensif pertama tentang bagaimana sel saraf manusia dapat model Parkinson, dan bagaimana mungkin akan diobati," kata Ole Isacson, pemimpin penelitian, seorang anggota fakultas pokok HSCI, dan Medical School profesor Harvard neurologi , berbasis di Laboratorium Neuroregeneration McLean Hospital.

Para peneliti menentukan bahwa senyawa atau obat-obatan tertentu bisa membalikkan beberapa tanda-tanda penyakit dalam sel kultur dengan mutasi genetik tertentu, dan tidak dalam sel dengan jenis lain mutasi, membuat nyata konsep mengembangkan obat yang akan diresepkan untuk pasien atau individu yang berisiko untuk Parkinson.

Penelitian ini diluncurkan dengan dana stimulus federal yang disediakan oleh Institut Kesehatan Nasional (NIH) dan dilanjutkan dengan dana dari HSCI.

"Temuan ini menunjukkan peluang baru untuk uji klinis penyakit Parkinson, sel teknologi pemrograman dimana dapat digunakan untuk mengidentifikasi pasien yang paling mungkin untuk menanggapi intervensi tertentu," kata Margaret Sutherland, seorang direktur program di NIH National Institute of Neurological Gangguan dan Stroke , dalam siaran pers.

Penelitian baru menunjukkan bahwa senyawa yang sebelumnya telah menjanjikan dalam mengobati Parkinson dalam studi hewan, termasuk antioksidan koenzim Q10, bersama dengan rapamycin imunosupresan, memiliki tingkat efektivitas yang berbeda pada berbagai bentuk genetik Parkinson. Peneliti berharap bahwa temuan tersebut dapat memberikan dasar untuk obat yang lebih spesifik untuk individu dengan bentuk sporadis Parkinson.

Seperti Isacson menjelaskan dalam sebuah wawancara, studi ini menunjukkan jalan untuk skrining pasien dengan Parkinson untuk variasi tertentu mereka dari penyakit, dan kemudian mengobatinya dengan obat yang terbukti efektif untuk bekerja pada variasi itu, daripada mencoba untuk mengobati semua pasien dengan obat yang sama , sebagaimana umumnya dilakukan sekarang.

"Kami percaya bahwa menggunakan sel induk manusia untuk mempelajari penyakit adalah cara yang benar untuk pergi," kata Isacson. "Kami memiliki jenis sel yang paling rentan terhadap penyakit di piring. Kita bisa mempelajari sel yang paling rentan dan membandingkannya dengan sel yang rentan sedikit. Secara tradisional, dalam neurologi, "katanya," semua pasien dengan penyakit yang sama mendapatkan obat yang sama. Tapi mereka mungkin memiliki penyakit untuk alasan yang berbeda. Ini memberi kita cara untuk menggoda keluar alasan-alasan yang berbeda, dan menemukan cara yang berbeda untuk memperlakukan mereka. "

Rekan Isacson dalam konsorsium adalah ilmuwan sel induk Kevin Eggan, Paola Arlotta, dan Lee Rubin.