Info Seputar Kesehatan

obat ALS ditemukan juga mengurangi angka kematian

pengobatan dengan dexpramipexole - sebuah obat baru dipercaya dapat mencegah disfungsi mitokondria, struktur subselular yang menyediakan sebagian besar energi sel - tampaknya memperlambat perkembangan gejala penyakit neurodegenerative di amyotrophic lateral sclerosis (ALS). Hasil yang menjanjikan dari tahap 2 percobaan dexpramipexole menerima muka publikasi dalam jurnal Nature Medicine. Beberapa hasil awal penelitian itu dipresentasikan pada 2009 Simposium Internasional ALS / MND (penyakit motor neuron) dan American Academy of Neurology pertemuan tahunan 2010. 

"Hari ini hanya ada dua obat yang disetujui FDA digunakan untuk mengobati ALS - riluzole, yang memperpanjang hidup sekitar 10 persen, dan Nuedexta, yang memperlakukan ketidakstabilan emosional yang mencirikan ALS dan gangguan neurologis lainnya," kata Merit Cudkowicz, direktur Harvard- berafiliasi Massachusetts General Hospital (MGH) Neurologi Klinis dan Trials Unit ALS Center, penulis utama studi tersebut. "Kita perlu lebih banyak terapi untuk memperlambat, menghentikan, dan akhirnya membalikkan perjalanan penyakit dan juga terapi untuk mengobati gejala." 

Juga dikenal sebagai penyakit Lou Gehrig, ALS adalah penyakit neurodegeneratif progresif yang mempengaruhi motor neuron di otak dan sumsum tulang belakang. Kematian sel-sel saraf berhenti transmisi impuls saraf serat-serat otot, menyebabkan kelemahan, kelumpuhan, dan biasanya kematian akibat kegagalan pernapasan. Disfungsi mitokondria adalah di antara beberapa faktor diyakini mendasari kematian sel saraf. Awalnya dikembangkan oleh Knopp Biosciences of Pittsburgh, dexpramipexole muncul untuk melindungi neuron dari disfungsi mitokondria. 

Beberapa peneliti dari Knopp, yang mensponsori studi yang dilaporkan dalam artikel saat ini, berkolaborasi dengan Cudkowicz dan Timur Laut ALS Konsorsium persidangan. Mendirikan dan co-disutradarai oleh Cudkowicz, Timur Laut ALS Konsorsium mencakup lebih dari 100 situs klinis di seluruh Amerika Utara yang bekerja bersama-sama pada uji klinis dan telah mendirikan infrastruktur perlu untuk cepat dan efisien membawa maju pengobatan baru bagi orang-orang dengan gangguan tersebut. 

Perkembangan ALS dapat sangat bervariasi, dengan beberapa pasien bertahan dekade setelah diagnosis dan lain-lain meninggal dalam waktu satu tahun. Oleh karena itu bisa sangat menantang untuk mengembangkan tahap 2 percobaan, yang membutuhkan keduanya untuk menguji tingkat dosis dan untuk menentukan efektivitas potensial dalam kelompok-kelompok kecil peserta selama periode waktu yang singkat. Untuk memenuhi tantangan ini, tim peneliti merancang studi dua tahap. Pada bagian pertama, 102 pasien yang baru didiagnosis dengan ALS secara acak menjadi empat kelompok, menerima tablet oral plasebo atau dexpramipexole pada total dosis harian baik 50, 150, atau 300 mg selama 12 minggu. Ketika tahap itu selesai, peserta melanjutkan dalam percobaan menerima plasebo hanya selama empat minggu dan kemudian adalah re-acak menjadi dua kelompok yang berbeda, menerima dosis harian baik 50 atau 300 mg obat studi selama 24 minggu. 

Hasil dari tahap pertama menunjukkan bahwa menerima dexpramipexole muncul untuk memperlambat perkembangan gejala diukur baik oleh ALS Fungsional Rating Scale dan dengan kapasitas paru. Efek perlindungan paling besar pada kelompok mg 300 - di antaranya perkembangan gejala adalah sekitar 30 persen lebih lambat dibandingkan pada kelompok plasebo - dan pengaruh yang kecil terlihat pada mereka yang menerima 50 mg. Tahap kedua memiliki hasil yang sama, dengan perkembangan penyakit lambat dan mengurangi risiko kematian pada peserta yang menerima dosis tinggi. Sementara hasilnya tidak signifikan secara statistik pada umumnya, karena ukuran kecil dan durasi pendek dari penelitian, semua data tren yang dosis responsif. 

"Karena masing-masing peserta bisa saja dalam kelompok perlakuan yang berbeda pada tahap pertama dan kedua dari penelitian ini, melihat perbedaan tergantung dosis yang sama pada kedua tahap memberi kita keyakinan dalam data. Bisa dibilang, ini adalah dua studi mendukung dalam satu desain percobaan, "kata Cudkowicz, yang Julieanne Dorn Profesor of Neurology di Harvard Medical School. "Konfirmasi dari temuan ini dalam fase 3 uji klinis, yang saat ini sedang berlangsung, akan memberi kita keyakinan bahkan lebih dalam desain studi untuk fase 2 pengujian di ALS. Kami berharap bahwa menambahkan obat ini untuk pengobatan yang disetujui untuk ALS akan memberikan pasien kesempatan untuk tetap sehat lebih lama, dengan penurunan lebih lambat dari fungsi dan meningkatkan kelangsungan hidup. " 

Tahap 3 uji klinis - disponsori oleh Biogen Idec, yang memiliki lisensi pengembangan dan komersialisasi dexpramipexole dari Knopp - mulai awal tahun ini dan telah menyelesaikan pendaftaran di lokasi di seluruh dunia. Valentin Gribkoff, penasihat Knopp Biosciences, adalah penulis dari artikel Nature Medicine.